Intézményünkben 1991 óta működik hazánk legnagyobb csontvelő-transzplantációs központja. Az osztályon az elmúlt 35 évben több mint 1000 gyermek csontvelő-transzplantációját végezték el.


A kis Fanni visszatérő leukémiája nem csak a csontvelőben, hanem a központi idegrendszerben, sőt mindkét szemében megjelent. A sejtek beadását követően folyamatosan vizsgáltuk a CAR-T-sejtek szaporodását a gyermek szervezetében. A daganatos sejteket pusztító hatás mellékhatásokkal jár, amelyek intenzív ellátást igényelhetnek, ahogy a kislány esetében is történt. A mellékhatások gyorsan megszűntek, a gyermek kiváló állapotban lábadozhatott a kórházunk területén lévő Démétér Házban, majd otthonába távozhatott. A túlélő CAR-T sejtek folyamatos kontrollt jelentenek a leukémia visszatérése felett, és reményeink szerint a kislány örökre daganatmentes marad” - mondta dr. Kállay Krisztián főorvos, a beavatkozást végző munkacsoport vezetője.


A forradalmian innovatív eljárás során a 9 éves Fanni, majd egy hónappal később a 4 éves Nátán saját immunsejtjeiből állítottak elő a leukémiát legyőzni képes sejteket. A korábban legyűjtött immunsejteket génterápiával módosították, így képessé váltak arra, hogy felismerjék és hatékonyan pusztítsák a daganatos sejteket. A génmódosított fehérvérsejtek a tumorsejtölő hatáson túl osztódásra is képesek, így a daganatellenes hatás tartóssá válik. A világszerte terjedő módszer segítségével a korábban gyógyíthatatlan betegek több mint fele véglegesen meggyógyítható. 


A világszínvonalú technológia alkalmazásához a DPC Innovatív Sejtterápiás Központot hozott létre, és állami intézetként elsőként szerezte meg az Európai Gyógyszerügynökség (EMA)
által jóváhagyott, valamint a Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ (NNGYK) által kiadott gyógyszergyártási engedélyt (GMP). A gyermekeknél végzett beavatkozások során támaszkodhattak a kollégák az intézetben korábban CAR-T sejt kezelésben részesített felnőtt betegeken nyert tapasztalatokra is.


Az eseményen részt vett az első CAR-T sejtkezelésben részesített gyermek és édesapja is, akik köszönetüket fejezték ki mindazoknak, akiknek részük volt a sikeres beavatkozásban.