Dél-pesti Centrumkórház - Országos Hematológiai és Infektológiai Intézet

Kiméra antigén receptor T-sejt (CAR-T) sejtterápia meghonosítása Magyarországon gyermekkori akut limfoblasztos leukémia (ALL) és felnőttkori diffúz nagy B-sejtes limfóma (DLBCL) kórképekben

A Dél-pesti Centrumkórház – Országos Hematológiai és Infektológiai Intézetében kialakítottuk a legkorszerűbb sejtterápiás eljárás, a CAR-T kezelés szakmai feltételeit. Ez az új terápia egyes vérképzőszervi daganatos betegségek gyógyításában lehet eredményes. Az Európai Unió 1,299 milliárd forint értékű, vissza nem térítendő támogatásából a Széchenyi 2020 program keretében megvalósuló, 2023. júniusban záró EFOP-5.2.6-20-2020-00010 sz. projektnek köszönhetően a CAR-T technológiához szükséges eszközök és szakmai tudás már hazánkban is rendelkezésre áll.

Intézményünk Közép-Európa egyik legnagyobb felnőtt és gyermek őssejt transzplantációs központja, jelentős őssejt- és sejtterápiás kezelési tapasztalattal rendelkezünk. A partnerintézményekkel való nemzetközi együttműködés célja, Intézményünk sejtterápiás lehetőségeinek fejlesztése és CAR-T kezeléssel való bővítése gyermekkori ALL és felnőttkori DLBCL kórképekben. A CAR-T kezelés a vérképző rendszeri rosszindulatú betegségek teljes gyógyítását potenciálisan lehetővé tevő innovatív precíziós terápiás lehetőség, a daganatos sejtek egyénre szabott, célzott eliminációja genetikailag módosított immunsejtekkel. A CAR-T-sejtek létrehozása „high-tech” laboratóriumi környezetet, valamint sejtkészítmény-előállítási és génmanipulációs szaktudást igénylő folyamat. Az eljárás során a betegből izolált T-limfociták genetikai állományát alakítjuk át úgy, hogy felismerjék a daganatsejteket és azokat eliminálják. A mesterségesen létrehozott felismerést segítő struktúrát nevezik kiméra antigén receptornak (CAR). A CAR T-limfociták előállítása során a betegtől T-sejteket gyűjtünk apheresis technika alkalmazásával, majd a T-sejteket megfertőzzük lentivírussal, melynek expressziós vektorplazmidja tartalmazza a CAR genetikai kódját. A folyamat során a vírus genetikai anyaga beépül a gazda T-sejt kromoszómális DNS-ébe. A létrehozott CAR-T sejtek minőségellenőrző tesztek és limfodepléciós kemoterápiát követően kerülhetnek beadásra.
Jelenleg Magyarországon a sejtterápiás lehetőségek csak korlátozottan állnak rendelkezésre. Őssejt-transzplantációra felmerülő igényeket öt centrum végzi, míg a mesenchimális őssejt használatra, vírusspecifikus T-limfocita előállításra és felhasználásra kizárólag Intézményünkben van lehetőség. A CAR-T kezelésre jelenleg hazánkban nincs lehetőség, pedig ALL esetében évente 4-5 beteg, DLBCL esetén évente 10-15 beteg számára jelenthetne ez terápiás lehetőséget.
A CAR-T technológia és kezelés meghonosításához és a Sejtterápiás Központ létrehozásához szükséges „high-tech” laboratóriumi eszközfeltétel kialakítása mellett, sejtkészítmény előállítási és génmanipulációs szaktudás és helyes gyártási gyakorlat (GMP) megszerzését is célozza a pályázatunk.
A CAR-T kezelés lehetőség a visszaeső vagy nem reagáló B-sejtes ALL és DLBCL diagnózisú betegek remisszióba juttatására. A kezelés Intézményünkben való bevezetése és közfinanszírozásba való befogadása valamennyi érintett hazai beteg számára valós terápiás lehetőséget jelent majd. Ennek legfőbb garanciája, hogy Nemzeti Hematológiai Betegségek Regiszterét vezető országos gyógyintézetként Intézetünk feladata a hematológiai megbetegedések országos követése és elemzése. Igy a CAR-T kezelésre alkalmas betegek az ország teljes területéről egyenlő hozzáféréssel megtalálhatók és valamennyi rászoruló, hazai beteg hozzájuthat ehhez az innovatív, személyre szabott immun-onkológiai terápiához. A projekt keretében kiépített Sejtterápiás Központot és a CAR-T technológia hazai implementálását tudományos rendezvényen mutattuk be az ország szakemberei számára.

A projekt 2,5 éves időtartama alatt 1,299 milliárd forint értékű, vissza nem térítendő uniós támogatásból nem csupán a CAR-T technológiához szükséges „high-tech” laboratórium felállítása történt meg, hanem a kezeléshez szükséges nemzetközi tudományos szakismeretek megszerzése és hazai adaptálása, valamint a helyes sejtelőállítási gyakorlat elsajátítása is.